Yaşa bağlı maküler dejenerasyon, yani diğer adıyla sarı nokta hastalığına bağlı olarak ileri derecede görme kaybı bulunan iki hasta, embriyonik kök hücreden büyütülen doku naklini içeren tedavi süreci sonunda, standart okuma gözlüğü kullanarak gazete okuyabilir duruma geldi. İngiltere'de yapılan bu deneysel çalışmaya katılan 80'li yaşlardaki bir erkek ile 60'lı yaşlardaki bir kadından oluşan gönüllü denek grubu, tedaviden 12 ay sonrasına kadar gözlem altında tutuldu ve herhangi bir olumsuz yan etki ile karşılaşılmadı. Bu sonuçlar, sarı nokta hastalığı için etkili bir tedavi geliştirilmesi yönünde devasa bir adım niteliği taşıyor.

 

Görme için gereken ışığı yakalayan retina hücrelerinin desteklenmesi ve beslenmesinde, "retinal pigment epitelyumu" adı verilen bir hücre katmanı büyük önem taşır. Hastalığın "ıslak" olarak adlandırılan versiyonunda, sıvı sızıntısı bu katmanı zedeler ve bunun sonucunda ışığa duyarlı hücrelerin ölmesiyle, görme kaybı ortaya çıkar.

Moorfields Göz Hastanesi'nden gözbilimci Lyndon da Cruz ve arkadaşları, ince bir plastik platform üzerinde, embriyonik kök hücrelerden, retinal pigment epitelyumu hücreleri yetiştirdi. Daha sonra, oluşan dokunun 40 mikron kalınlığında ve 4x6 mm boyutlarındaki bir bölümü, gönüllülerin gözlerine nakledildi. Yeni doku hücreleri, ışığa duyarlı hücrelerin sağlığını tazeleyerek, görme yetisinin artmasını sağladı. Çalışmayı özetleyen makale Nature Biotechnology dergisinde yayımlandı.



Kök hücreye dönüştürülmüş erişkin hücreler olan "uyarılmış pluripotent kök hücreler"den üretilen retinal pigment epitelyumu hücreleri ile benzer denemeler, farklı araştırma ekipleri tarafından bir süredir yapılıyordu. Japonya RIKEN Gelişimsel Biyoloji Merkezi’nden Masayo Takahashi'nin ekibi, Ocak 2017'de fareler üzerinde yöntemin başarıyla uygulandığını duyurmuştu (Bkz. Sarı Nokta Hastalığı İçin Kök Hücre Tedavisi Deneniyor). Mart 2017'de ise 2014 yılında bir insan üzerinde uyguladıkları doku nakli yönteminin sonuçlarını açıklamışlardı.  İşlemin, hastanın görme yetisinde iyileşme sağlamasa da, görme kaybının ilerleyişini durdurduklarını açıklamışlardı. Mayıs 2017'de ise Johns Hopkins Üniversitesi'nden bir ekip, sarı nokta hastalığının tedavisi için genetik mühendisliği ile şekillendirilmiş bir virüs kullanmayı denediklerini, fakat bazı hastalarda bağışıklık tepkisine neden olduğu açıklanmıştı.

 

Kök hücreden doku üretmeye dayanan yöntemde, uyarılmış pluripotent kök hücre kullanmak, embriyonik kök hücre kullanmaya yeğlenmek isteniyor ama erişkin hücreleri kök hücreye dönüştürmenin, kansere neden olabilen genetik mutasyonlara yol açabilmesi gibi bir risk var. Her iki tekniğin daha ileri denemelerinin yapılması gerekiyor. Ayrıca sarı nokta hastalığının "kuru" türünün de tedavisi yönünde çalışmalar sürüyor.