Kistik Fibroza Karşı Üç İlaç Kombinasyonu

UT Southwestern’in de katıldığı bir faz III klinik çalışmada, üçlü bir ilaç kombinasyonunun; kistik fibroz hastalarının en yaygın genetik mutasyonundan tek kopya bulunduranlarında akciğer fonksiyonlar..
Görsel Telif:

UT Southwestern’in de katıldığı bir faz III klinik çalışmada, üçlü bir ilaç kombinasyonunun; kistik fibroz hastalarının en yaygın genetik mutasyonundan tek kopya bulunduranlarında akciğer fonksiyonlarını geliştirdiği ve semptomları azalttığı tespit edildi.

Uluslararası faz III çalışmanın datası ve sonuçları incelenerek FDA (Food and Drug Administration) tarafından geçerli bir tedavi olarak geçtiğimiz ayın başlarında onaylandı. Çalışmanın bilimsel yayını New England Journal of Medicine’da yayımlandı. The Lancet’in raporuna göre paralel bir çalışmada aynı mutasyonun bir veya iki kopyasını bulunduran insanlarda da benzer etkiler gözlemlendi.

UT Southwestern Medical Center‘da İç Hastalıkları Doçenti olarak görev yapan, NEJM’da yayımlanan çalışmanın yazarlarından ve The Lancet çalışmasının da direkt araştırıcı olarak katılımcılarından biri olan Dr. Raksha Jain, iki çalışmanın da sunumunu Nashville’de geçtiğimiz günlerde gerçekleşen North American Cystic Fibrosis Conference’ta yayımlandı.

Kistik Fibroz hastalığı kronik, progresif (ilerleme potansiyeli olan) ve sıklıkla ölümcül olabilen bir genetik rahatsızlıktır. Hastlalık solunum ve sindirim sistemlerini etkilemekte ve genç yetişkinler ile çocuklarda görülmektedir. Yine ilerleme sırasında ter bezleri ve üreme sistemini de etkileyen hastalık, etkisi altına aldığı bireylerin sağlıklı yaşam sürelerini ve ortalama ömürlerini ciddi oranda azaltmaktadır.

Bu hastalığa sebep olan mutasyonların çeşitleri 1000’den fazla olduğu bilinse de, hastalıktan muzdarip olan insanların yüzde doksanı en yaygın mutasyonu olan Phe508del CFTR alelinden en az bir kopyaya sahip.

Rakamlara bakıldığında dünya genelinde 80,000 birey ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR) proteini mutasyonuna sahip. Kalıtımsal olarak Phe508del CFTR mutasyonuna sahip insanların genel sağlıklarında ve semptomlarında gelişim sağlayan üçlü ilaç kombinasyonu NEJM çalışmasına göre genin mutant versiyonundan bir kopya taşıyanlarda çalışıyor.

Haziran 2018’den beri 13 ülkeden 115 merkezde yürütülen çalışma Nisan 2019’da sonlandı. 12 yaş ve üzeri 403 hastaya randomize biçimde ya plasebo ya da elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ilaç kombinasyonu verildi.

Akciğer fonksiyonları randomizasyonu takiben dördüncü ve yirmi dördüncü haftalar ölçülen hastalar, plasebo verilenler ile karşılaştırıldığında tedavi grubunun ilk dört haftada önemli derecede gelişim gösterdiği ve bunu 24. Haftaya kadar koruduğu gözlemlendi.

Buna ek olarak akciğer yanmaları ve semptomlardaki artışlar tedavi grubunda yüzde 63 daha az seviyede tespit edildi. Yaşam kaliteleri ve solunum semptomları için anket uygulanan gönüllülerde tedavi grubunun test skorları daha yüksek çıktı.

Kistik fibrozun en büyük işaretçilerinden biri terleme sırasında yüksek miktarda tuz atımı gerçekleşmesidir. Tedavi grubunun terlerinde daha az miktarda tuz tespit edilirken plasebo grubunda bu konsantrasyon daha yüksek gözlemlendi.

Dışlama kriterleri dahilinde görülen advers olaylar, ilacı alanların yalnızca yüzde birinde görüldü. Genel anlamda terapi güvenli ve tolare edilebilir olsa da uzun dönemli çalışmalarda yan etki tespiti için daha ileri seviye bir incelemeye ihtiyaç duyulmaktadır.

Kistik fibrozda bu mutasyonu taşımayan hastalar için de geçerli olacak çok geçerli bir tedaviyi üretmek, bu endikasyona çalışan araştırıcı ve bilim insanlarının şu andaki en temel hedefleri diyebiliriz.

Kaynak ve İleri Okuma

  • Peter G. Middleton, Marcus A. Mall, Pavel Dřevínek, Larry C. Lands, Edward F. McKone, Deepika Polineni, Bonnie W. Ramsey, Jennifer L. Taylor-Cousar, Elizabeth Tullis, François Vermeulen, Gautham Marigowda, Charlotte M. McKee, Samuel M. Moskowitz, Nitin Nair, Jessica Savage, Christopher Simard, Simon Tian, David Waltz, Fengjuan Xuan, Steven M. Rowe, Raksha Jain. Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele. New England Journal of Medicine, 2019; https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1908639
  • Deborah Wormser, UT Southwestern Medical Center Newsroom Website, Three-drug combo improves lung function in most common genetic form of cystic fibrosis, 31 Ekim 2019, https://www.utsouthwestern.edu/newsroom/articles/year-2019/three-drug-combo-cystic-fibrosis.html

Etiket
  • Projelerimizde bize destek olmak ister misiniz?
  • Dilediğiniz miktarda aylık veya tek seferlik bağış yapabilirsiniz.
  • Destek Ol
Yorum Yap (0 )

Yorum yapabilmek için giriş yapmalısınız.

Bunlar da ilginizi çekebilir

Bağış Yap, Destek Ol!
Projelerimizde bize destek olmak isterseniz,
Patreon üzerinden
bütçenizi zorlamayacak şekilde aylık veya tek seferlik bağışta bulunabilirsiniz.
E-Bülten Üyeliği
Duyurulardan e-posta ile
haberdar olmak istiyorum.
Reklam Reklam Ver
Arşiv